Μετά από δύο δεκαετίες εντατικών ερευνών, επιστήμονες από το φημισμένο ινστιτούτο Cedars-Sinai «έσπασαν τον κώδικα» της κυτταρικής αναγέννησης, παρουσιάζοντας το πρώτο φάρμακο στην ιστορία που έχει τη δυνατότητα να επιδιορθώνει το κατεστραμμένο DNA και να θεραπεύει ιστούς που έχουν υποστεί βλάβη.
Πρόκειται για μια εξέλιξη που αλλάζει τα δεδομένα στην αντιμετώπιση της καρδιακής ανεπάρκειας, αλλά και πλήθους άλλων ασθενειών, ανοίγοντας τον δρόμο για μια νέα εποχή στη θεραπευτική ιατρική.
Το τέλος της «μη αναστρέψιμης» βλάβης;
Για δεκαετίες, το ιερό δισκοπότηρο της καρδιολογίας ήταν η εύρεση ενός τρόπου να αποκατασταθεί η ζημιά που προκαλείται από ένα έμφραγμα. Όταν συμβαίνει μια καρδιακή προσβολή, τμήμα του καρδιακού μυός πεθαίνει και αντικαθίσταται από ουλώδη ιστό. Αυτός ο ιστός δεν συσπάται, δεν λειτουργεί και, ουσιαστικά, οδηγεί σε σταδιακή εξασθένηση της καρδιάς. Μέχρι σήμερα, οι θεραπείες επικεντρώνονταν στη διαχείριση των συμπτωμάτων και στην επιβράδυνση της φθοράς. Καμία δεν μπορούσε να γυρίσει τον χρόνο πίσω.
Η νέα αυτή μελέτη, όμως, έρχεται να ανατρέψει το δόγμα της «μη αναστρέψιμης βλάβης». Το νέο φάρμακο, με την ονομασία TY1, υπόσχεται ακριβώς αυτό: να πυροδοτήσει τους φυσικούς μηχανισμούς επιδιόρθωσης του οργανισμού, επιτρέποντας στην καρδιά να επουλωθεί ουσιαστικά και λειτουργικά.
Από τα βλαστοκύτταρα στα «εξομερή»
Η διαδρομή προς αυτή την ανακάλυψη ήταν μακρά και γεμάτη προκλήσεις. Η ερευνητική ομάδα, με επικεφαλής τον Δρ. Eduardo Marbán, εκτελεστικό διευθυντή του Ινστιτούτου Καρδιάς Smidt στο Cedars-Sinai, ξεκίνησε μελετώντας τα προγονικά κύτταρα της καρδιάς. Αυτά τα κύτταρα λειτουργούν παρόμοια με τα βλαστοκύτταρα, έχοντας την ικανότητα να δημιουργούν νέο, υγιή ιστό.
Κατά τη διάρκεια των ερευνών τους, οι επιστήμονες παρατήρησαν κάτι αξιοσημείωτο: τα κύτταρα αυτά δεν χρειαζόταν απαραίτητα να μεταμοσχευθούν για να δράσουν. Αντιθέτως, απελευθέρωναν μικροσκοπικά «σακίδια», γνωστά ως εξωσώματα, τα οποία ήταν φορτωμένα με γενετικό υλικό (DNA, RNA) και πρωτεΐνες. Αυτά τα εξωσώματα ταξίδευαν μεταξύ των κυττάρων, μεταφέροντας τις εντολές για επιδιόρθωση και αναγέννηση.
«Μελετώντας τους μηχανισμούς της θεραπείας με βλαστοκύτταρα, ανακαλύψαμε έναν τρόπο να θεραπεύουμε το σώμα χωρίς να χρησιμοποιούμε τα ίδια τα κύτταρα», δήλωσε χαρακτηριστικά ο Δρ. Marbán. Κάπως έτσι γεννήθηκε το TY1, το οποίο ανήκει σε μια ολοκαίνουργια κατηγορία φαρμάκων που ονομάζονται «εξομερή».
Πώς λειτουργεί το «θαύμα» του TY1
Το TY1 δεν είναι απλώς ένα ακόμη φάρμακο για την καρδιά. Η δομή του μοιάζει με αυτή των υπαρχόντων φαρμάκων RNA, αλλά η λειτουργία του είναι μοναδική. Στοχεύει στην ενίσχυση της δραστηριότητας ενός συγκεκριμένου γονιδίου, του Trex1.
Το γονίδιο Trex1 παίζει τον ρόλο του «καθαριστή» σε κυτταρικό επίπεδο. Όταν ένας ιστός τραυματίζεται, συσσωρεύονται κυτταρικά υπολείμματα και κατεστραμμένο DNA, τα οποία εμποδίζουν την επούλωση και προκαλούν φλεγμονή. Το φάρμακο TY1 ενισχύει τη δράση του Trex1, κινητοποιώντας το ανοσοποιητικό σύστημα να «σκουπίσει» αυτά τα σκουπίδια (junk DNA).
Καθαρίζοντας το πεδίο από τα συντρίμμια της βλάβης, το φάρμακο επιτρέπει στον οργανισμό να ξεκινήσει τη διαδικασία της πραγματικής αναγέννησης. Όπως εξήγησε ο ερευνητής Ahmed Ibrahim, ενισχύοντας την επιδιόρθωση του DNA, μπορούμε να θεραπεύσουμε τη βλάβη που προκαλείται κατά τη διάρκεια μιας καρδιακής προσβολής.
Πέρα από την καρδιά: Ελπίδα για αυτοάνοσα και φλεγμονές
Αν και η έρευνα ξεκίνησε με επίκεντρο την καρδιακή νόσο, οι επιπτώσεις της ανακάλυψης είναι πολύ ευρύτερες. Ο μηχανισμός επιδιόρθωσης του DNA και η εκκαθάριση των κυτταρικών αποβλήτων είναι θεμελιώδεις διαδικασίες για την υγεία ολόκληρου του οργανισμού.
Οι ερευνητές είναι ιδιαίτερα αισιόδοξοι ότι το TY1 και η νέα κατηγορία των «εξομερών» θα μπορούσαν να αποτελέσουν τη βάση για θεραπείες σε μια σειρά από παθήσεις που σχετίζονται με φλεγμονές και καταστροφή ιστών. Αυτό περιλαμβάνει αυτοάνοσα νοσήματα, όπου το σώμα επιτίθεται λανθασμένα στους δικούς του υγιείς ιστούς, προκαλώντας βλάβες που μέχρι σήμερα θεωρούνταν δύσκολο να αντιμετωπιστούν ριζικά.
Το μέλλον της θεραπευτικής
Η ανακοίνωση αυτή αποτελεί ορόσημο όχι μόνο για την καρδιολογία αλλά για τη μοριακή ιατρική συνολικά. Η μετάβαση από τις θεραπείες που απλώς συντηρούν τον ασθενή, σε θεραπείες που επιδιορθώνουν τη γενετική και κυτταρική βλάβη, είναι το επόμενο μεγάλο βήμα.
Φυσικά, όπως συμβαίνει με κάθε μεγάλη ιατρική καινοτομία, απαιτείται χρόνος και περαιτέρω κλινικές δοκιμές για να φτάσει το φάρμακο στα ράφια των φαρμακείων και στα νοσοκομεία. Ωστόσο, το γεγονός ότι έχουμε πλέον στα χέρια μας ένα μόριο που αποδεδειγμένα παρεμβαίνει στον μηχανισμό επιδιόρθωσης του DNA, δίνει ελπίδα σε εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως.
