Πράσινο φως από τον FDA: Πειραματικές μεταμοσχεύσεις νεφρών από χοίρους σε ανθρώπους
Μια ιστορική απόφαση έλαβε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), εγκρίνοντας σε εταιρεία βιοτεχνολογίας τη διεξαγωγή εκτεταμένων κλινικών δοκιμών για μεταμόσχευση νεφρών από χοίρους σε ανθρώπους. Η εξέλιξη αυτή φέρνει την επιστήμη ένα βήμα πιο κοντά στη λύση ενός από τα πιο πιεστικά προβλήματα της ιατρικής: την τεράστια έλλειψη διαθέσιμων οργάνων για μεταμοσχεύσεις.
Η εταιρεία eGenesis έλαβε την απαραίτητη άδεια για το φάρμακο-υποψήφιο EGEN-2784, ανοίγοντας τον δρόμο για μια μελέτη Φάσης 1/2/3 που θα διαρκέσει 24 εβδομάδες. Στη μελέτη θα συμμετάσχουν ασθενείς άνω των 50 ετών, οι οποίοι βρίσκονται σε αιμοκάθαρση και αναμένουν μεταμόσχευση νεφρού. Η διαδικασία αυτή ανήκει στην κατηγορία της ξενομεταμόσχευσης, δηλαδή της μεταμόσχευσης οργάνων ή ιστών από ένα είδος σε άλλο. Για πολλούς ειδικούς, αυτή η προσέγγιση θεωρείται η πιο ελπιδοφόρα λύση στην αγωνιώδη αναμονή χιλιάδων ασθενών για ένα μόσχευμα.
Η ανακοίνωση συνοδεύτηκε και από σημαντικά νέα αποτελέσματα της εταιρείας από ένα άλλο ερευνητικό πρόγραμμα. Ο Tim Andrews, 67 ετών, είναι ο πρώτος ασθενής που έχει καταφέρει να μείνει μακριά από την αιμοκάθαρση για περισσότερους από επτά μήνες μετά τη μεταμόσχευση νεφρού από γενετικά τροποποιημένο χοίρο. Πρόκειται για τον ασθενή με τη μεγαλύτερη επιβίωση μέχρι σήμερα με τέτοιο μόσχευμα. Λίγους μήνες αργότερα, ο 54χρονος Bill Stewart έλαβε επίσης νεφρό από το πρόγραμμα EGEN-2784 και εξήλθε από το νοσοκομείο μόλις μία εβδομάδα μετά την επέμβαση. Οι δύο επεμβάσεις έγιναν στο Massachusetts General Hospital, υπό αυστηρά ελεγχόμενες συνθήκες.
Η πρωτιά είχε έρθει το 2023, όταν ο Richard Slayman έγινε ο πρώτος ασθενής που έλαβε νεφρό από γενετικά τροποποιημένο χοίρο. Παρά τον θάνατό του έναν χρόνο αργότερα από καρδιακή ανεπάρκεια, η αιτία δεν σχετιζόταν με το μόσχευμα, γεγονός που άφησε ανοιχτό το πεδίο για περαιτέρω έρευνα.
Ο Leonardo V. Riella, ιατρικός διευθυντής μεταμοσχεύσεων νεφρού στο MGH, χαρακτήρισε την εξέλιξη «ιστορική στιγμή για την ξενομεταμόσχευση». Όπως τόνισε, το γεγονός ότι ένας ασθενής κατάφερε να μείνει εκτός αιμοκάθαρσης για επτά μήνες με ένα μόσχευμα από χοίρο είναι «πραγματικά πρωτοποριακό». Ο Riella απέδωσε την επιτυχία στη συνεργασία πανεπιστημίων, βιομηχανίας και κυβερνητικών φορέων, υπογραμμίζοντας τη συμβολή της τεχνολογίας γονιδιακής επεξεργασίας της eGenesis αλλά και τη στήριξη του FDA.
Η τεχνολογία πίσω από το EGEN-2784 στηρίζεται σε τρεις κατηγορίες γενετικών τροποποιήσεων: αφαίρεση γονιδίων του χοίρου που σχετίζονται με απόρριψη του μοσχεύματος, προσθήκη επτά ανθρώπινων γονιδίων για τον έλεγχο της ανοσολογικής απόκρισης, της φλεγμονής και της πήξης του αίματος, καθώς και απενεργοποίηση ενδογενών ρετροϊών που υπάρχουν στους χοίρους. Με απλά λόγια, οι αλλαγές αυτές κάνουν το νεφρό πιο συμβατό με τον ανθρώπινο οργανισμό.
Για τον Mike Curtis, διευθύνοντα σύμβουλο της eGenesis, η έγκριση του FDA αποτελεί ένα κομβικό βήμα: «Η κλινική μελέτη θα μας επιτρέψει να αξιολογήσουμε το μεταμορφωτικό δυναμικό του EGEN-2784 και να συμβάλουμε ουσιαστικά στη μάχη κατά της παγκόσμιας έλλειψης οργάνων», ανέφερε χαρακτηριστικά.
Τα νούμερα δείχνουν το μέγεθος της κρίσης: περισσότεροι από 800.000 Αμερικανοί πάσχουν από τελικού σταδίου νεφρική ανεπάρκεια. Το 2024 πραγματοποιήθηκαν μόλις 28.000 μεταμοσχεύσεις νεφρού, ενώ πάνω από 100.000 άτομα βρίσκονται αυτή τη στιγμή σε λίστες αναμονής για κάποιο όργανο – με την πλειονότητα να χρειάζεται νεφρό. Η αιμοκάθαρση, αν και απαραίτητη, έχει πενταετή θνητότητα που ξεπερνά το 50%, καθιστώντας τις μεταμοσχεύσεις μονόδρομο για την επιβίωση.
Παράλληλα, οι ερευνητές πειραματίζονται και με καρδιές από γενετικά τροποποιημένους χοίρους, ελπίζοντας ότι στο μέλλον θα μπορέσουν να σώσουν και ασθενείς που αναμένουν μεταμόσχευση καρδιάς.
Την αισιοδοξία της για τις τελευταίες εξελίξεις εξέφρασε και η National Kidney Foundation. Ο διευθύνων σύμβουλος Kevin Longino, ο οποίος έχει λάβει ο ίδιος μόσχευμα νεφρού, σημείωσε ότι «οι πρόοδοι στην ξενομεταμόσχευση δίνουν ελπίδα στην κοινότητά μας ότι σύντομα θα υπάρξουν νέες επιλογές για εκείνους που τις χρειάζονται περισσότερο». Σύμφωνα με τον ίδιο, οι ασθενείς έχουν εκφράσει σθεναρή υποστήριξη για την προώθηση τέτοιων κλινικών δοκιμών.
[via]
