Μια σημαντική επιστημονική πρόοδος φέρνει νέο φως στη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας (Multiple Sclerosis – MS). Ερευνητές από το University of California – Riverside και το University of Illinois Urbana-Champaign ανακάλυψαν δύο καινοτόμες ενώσεις, τις K102 και K110, που φαίνεται να μπορούν να αποκαταστήσουν τη βλάβη στα νευρικά κύτταρα, ανοίγοντας τον δρόμο για θεραπείες που ίσως καταφέρουν να αναστρέψουν τη νόσο.
Η σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μια χρόνια αυτοάνοση διαταραχή που επηρεάζει περισσότερους από 2,9 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως. Προκαλείται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται εσφαλμένα στη μυελίνη – το προστατευτικό περίβλημα των νευρικών ινών – διακόπτοντας τη σωστή επικοινωνία μεταξύ εγκεφάλου και σώματος. Το αποτέλεσμα είναι συμπτώματα όπως μυρμήγκιασμα, μούδιασμα, απώλεια ισορροπίας, προβλήματα όρασης και, σε σοβαρές περιπτώσεις, παράλυση.
Οι υπάρχουσες θεραπείες περιορίζονται κυρίως στη μείωση της φλεγμονής και δεν μπορούν να αποκαταστήσουν τις βλάβες στη μυελίνη. Η νέα έρευνα φέρνει μια ανατρεπτική προοπτική: δύο νέα μόρια που μπορούν να επιδιορθώσουν τη μυελίνη και να ρυθμίσουν την ανοσολογική απόκριση, προσφέροντας πραγματικές πιθανότητες αποκατάστασης των νευρικών συνδέσεων.
Η μελέτη διεξήχθη υπό την καθοδήγηση της καθηγήτριας Seema Tiwari-Woodruff από το University of California, Riverside School of Medicine και του καθηγητή χημείας John Katzenellenbogen από το University of Illinois Urbana-Champaign. Η έρευνα χρηματοδοτήθηκε από την National Multiple Sclerosis Society μέσω του προγράμματος Fast Forward, που στοχεύει να επιταχύνει τη μετάβαση υποσχόμενων επιστημονικών ανακαλύψεων στην εμπορική και κλινική εφαρμογή.
Η Tiwari-Woodruff εξηγεί ότι η εργασία αυτή είναι το αποτέλεσμα περισσότερων από δέκα χρόνων συνεργασίας.
Τα τελευταία τέσσερα χρόνια επικεντρωθήκαμε στον εντοπισμό και τη βελτιστοποίηση νέων φαρμακευτικών υποψηφίων με ισχυρή δυναμική για τη θεραπεία της MS και άλλων νευρολογικών παθήσεων που σχετίζονται με απομυελίνωση.
Το επόμενο μεγάλο βήμα ήρθε όταν η τεχνολογία αδειοδοτήθηκε από τη βιοτεχνολογική εταιρεία Cadenza Bio, η οποία πλέον προετοιμάζει τις ενώσεις για κλινικές δοκιμές. Αν οι δοκιμές επιβεβαιώσουν τα αποτελέσματα, θα πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που όχι μόνο επιβραδύνει αλλά και αντιστρέφει τις νευρικές βλάβες της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
Η ανακάλυψη των K102 και K110 βασίστηκε σε προηγούμενες μελέτες γύρω από την ένωση χλωριούχο ιμιδαζόλιο, η οποία είχε δείξει θετικά αποτελέσματα σε πειραματικά μοντέλα ποντικιών, προάγοντας την επιδιόρθωση της μυελίνης. Ωστόσο, η χημική της δομή δεν ήταν κατάλληλη για κλινική ανάπτυξη. Οι ερευνητές από το UIUC, με επικεφαλής τον Katzenellenbogen και τον Sung Hoon Kim, σχεδίασαν πάνω από 60 νέα ανάλογα αυτής της ουσίας, καταλήγοντας στις πιο υποσχόμενες ενώσεις K102 και K110.
Από τις δύο, η K102 ξεχώρισε ως ο πιο αποτελεσματικός υποψήφιος, επιτυγχάνοντας τόσο την αποκατάσταση της μυελίνης όσο και την εξισορρόπηση της ανοσολογικής απόκρισης. Επίσης, παρουσίασε εξαιρετική απόδοση σε ανθρώπινα κύτταρα ολιγοδενδροκυττάρων, τα οποία είναι υπεύθυνα για την παραγωγή μυελίνης, κάτι που αυξάνει τις πιθανότητες οι επιτυχίες στα πειράματα σε ζώα να επαναληφθούν και στους ανθρώπους.
Η δεύτερη ένωση, K110, φαίνεται επίσης πολλά υποσχόμενη, με ερευνητές να θεωρούν ότι μπορεί να αξιοποιηθεί για άλλες νευρολογικές παθήσεις όπως οι τραυματισμοί του νωτιαίου μυελού ή οι κακώσεις του εγκεφάλου.
Η Tiwari-Woodruff και ο Katzenellenbogen αποδίδουν μεγάλο μέρος της επιτυχίας τους στο πρόγραμμα Fast Forward της National MS Society, που ενισχύει τη συνεργασία πανεπιστημίων και βιομηχανίας, επιταχύνοντας τη μεταφορά της επιστημονικής γνώσης στην αγορά. Χάρη σε αυτή τη χρηματοδότηση, οι ερευνητές κατάφεραν να κατοχυρώσουν διεθνές δίπλωμα ευρεσιτεχνίας και να υπογράψουν συμφωνία αποκλειστικής παγκόσμιας αδειοδότησης με την Cadenza Bio.
Η Grace Yee, διευθύντρια εμπορικής ανάπτυξης του UCR, τόνισε ότι η συνεργασία με τους επενδυτές και η υποστήριξη από τα πανεπιστήμια ήταν καθοριστικής σημασίας για να προχωρήσει η έρευνα σε στάδιο κλινικής ανάπτυξης.
Η Elaine Hamm, chief operating officer της Cadenza Bio, δήλωσε ενθουσιασμένη:
Αυτή η τεχνολογία μας φέρνει πιο κοντά σε ένα μέλλον όπου δεν θα προσπαθούμε απλώς να επιβραδύνουμε τη βλάβη των αξόνων, αλλά θα μπορούμε να την αναστρέψουμε. Αυτός είναι ο κόσμος που θέλουμε να δημιουργήσουμε.
Μετά από δώδεκα χρόνια έρευνας, η ομάδα του UCR και του UIUC βρίσκεται πλέον στο κατώφλι μιας πιθανής επανάστασης στη θεραπεία της MS. Τα πρώτα προκλινικά δεδομένα είναι ενθαρρυντικά, και η Cadenza Bio εργάζεται εντατικά για να προετοιμάσει την ένωση K102 για τις πρώτες δοκιμές σε ανθρώπους.
Όπως αναφέρει η Tiwari-Woodruff, «η πορεία ήταν μακρά και απαιτητική, αλλά αυτό ακριβώς είναι η ουσία της μεταφραστικής επιστήμης – να μετατρέπουμε τη γνώση σε απτά αποτελέσματα για τους ασθενείς».
Αν οι ενώσεις K102 και K110 επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητά τους, θα μπορούσαν να αλλάξουν ριζικά τον τρόπο που αντιμετωπίζονται όχι μόνο η σκλήρυνση κατά πλάκας αλλά και άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες, όπως το Alzheimer και η νόσος του Parkinson.
[via]
